В Москве 09.07.2025 состоялся Совет экспертов, посвященный вопросам лечения гемофилии B. Эксперты отметили низкую приверженность лечению и недостаточную эффективность терапии.
Для решения этих проблем эксперты оценили перспективы применения первого российского генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В — арвенакоген санпарвовек.
Кроме того, ими были рассмотрены вопросы о профиле пациентов — кандидатов для инновационной генной терапии, а также вопросы о вариантах финансирования данного вида лечения. Эксперты пришли к согласию в том, что генотерапевтический препарат арвенакоген санпарвовек обладает потенциалом для достижения субнормального гемостаза у пациентов с гемофилией B, поскольку промежуточные результаты клинического исследования ANB-002−1/SAFRAN I/II фазы продемонстрировали удовлетворительную эффективность и благоприятный профиль безопасности при однократном введении в определенной дозе. При этом препарат может быть использован в лечении пациентов старше 18 лет с гемофилией B, активностью фактора (F) IX менее 2%, без ингибиторов FIX в анамнезе, предшествующего генотерапевтического лечения, без активных форм гепатитов В и С и с титром антител к AAV5 менее 1:5. Также эксперты полагают, что после регистрации препарата целесообразно его включение в национальные клинические рекомендации «Гемофилия».
Дополнительно эксперты посчитали целесообразным для внедрения генной терапии в клиническую практику длительное наблюдение за пациентами для оценки эффективности безопасности, соотношения польза/риск и фармакоэкономических показателей, разработку маршрутизации пациентов и организацию центров экспертизы, а также определение источников финансирования после обсуждения с представителями органов государственной власти.
Кроме того, ими были рассмотрены вопросы о профиле пациентов — кандидатов для инновационной генной терапии, а также вопросы о вариантах финансирования данного вида лечения. Эксперты пришли к согласию в том, что генотерапевтический препарат арвенакоген санпарвовек обладает потенциалом для достижения субнормального гемостаза у пациентов с гемофилией B, поскольку промежуточные результаты клинического исследования ANB-002−1/SAFRAN I/II фазы продемонстрировали удовлетворительную эффективность и благоприятный профиль безопасности при однократном введении в определенной дозе. При этом препарат может быть использован в лечении пациентов старше 18 лет с гемофилией B, активностью фактора (F) IX менее 2%, без ингибиторов FIX в анамнезе, предшествующего генотерапевтического лечения, без активных форм гепатитов В и С и с титром антител к AAV5 менее 1:5. Также эксперты полагают, что после регистрации препарата целесообразно его включение в национальные клинические рекомендации «Гемофилия».
Дополнительно эксперты посчитали целесообразным для внедрения генной терапии в клиническую практику длительное наблюдение за пациентами для оценки эффективности безопасности, соотношения польза/риск и фармакоэкономических показателей, разработку маршрутизации пациентов и организацию центров экспертизы, а также определение источников финансирования после обсуждения с представителями органов государственной власти.